Nagy szenzációt keltett az izomsorvadással járó SMA-betegek körében egy új, sok tízmillióba kerülő készítmény. Külföldön segít hozzájutni a helyi tébé, de a magyar hatóságok szerint nincs rá bizonyíték, hogy felnőtteknél is hatékony, úgyhogy pénzt sem adnak rá.